Amine
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Lincroyable histoire des enfants sauvés grâce à la thérapie génique
C'EST une première mondiale, publiée aujourdhui dans la revue « Science » par des chercheurs français de lInserm, de lAssistance publique-Hôpitaux de Paris et de luniversité Paris-Descartes. Au-delà des cocoricos, cest une merveilleuse histoire pour deux petits garçons de 9 ans atteints dadrénoleucodystrophie (ALD). La science les a arrachés à la mort, grâce à une nouvelle technique de thérapie génique. Et aujourdhui, ils vont bien Tout commence en 2006. Les deux enfants ont 7 ans. Ils sont atteints dune maladie génétique rare de la famille des leucodystrophies. Elle peut conduire à une destruction foudroyante de la myéline du cerveau permettant la conduction des messages nerveux. En quelques mois, cette destruction peut entraîner la perte de toutes les fonctions et un décès rapide.
Le virus du sida utilisé pour traiter
En 2006, Patrick Aubourg, professeur de neurologie pédiatrique à lhôpital Saint-Vincent-de-Paul, et Nathalie Cartier, directrice de recherche à lInserm, décident de mener sur ces enfants un essai thérapeutique inédit. Il sagit de leur greffer leurs propres cellules de moelle osseuse, après les avoir traitées par thérapie génique sans recourir à un donneur. Lidée ? Corriger les cellules souches de lamoelle osseuse du patient avant de les lui réinjecter. Comment ? En utilisant une version modifiée du virus du sida ! « On enlève dans le génome du VIH ce qui est mauvais, et on tire parti du fait que le VIH est capable de pénétrer dans le noyau de certaines cellules », explique Patrick Aubourg. Le VIH rendu inoffensif est utilisé comme vecteur de thérapie génique. Dernière étape : les cellules corrigées sont réinjectées. Elles vont gagner la moelle osseuse, se diriger vers le cerveau et y jouer un rôle correcteur. Cest heureusement ce qui sest passé pour les deux garçons.
Plus de deux ans après le début de leur traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée et aucun effet secondaire na été observé. « On a réussi à corriger environ 15 % des cellules souches de moelle osseuse, détaille le chercheur. On espère un jour arriver à corriger 30 %, voire 60 % des cellules, et ainsi raccourcir le délai pendant lequel la maladie continue davancer. » Le chercheur insiste sur deux points : « Dabord on ne soigne pas cette maladie, on stoppe sa progression. Ensuite la thérapie génique ne peut rien, malheureusement, pour les enfants qui ont déjà des symptômes. »Doù lintérêt de dépister très tôt cette maladie génétique (1 pour 20 000 naissances) dans les familles à risques.
C'EST une première mondiale, publiée aujourdhui dans la revue « Science » par des chercheurs français de lInserm, de lAssistance publique-Hôpitaux de Paris et de luniversité Paris-Descartes. Au-delà des cocoricos, cest une merveilleuse histoire pour deux petits garçons de 9 ans atteints dadrénoleucodystrophie (ALD). La science les a arrachés à la mort, grâce à une nouvelle technique de thérapie génique. Et aujourdhui, ils vont bien Tout commence en 2006. Les deux enfants ont 7 ans. Ils sont atteints dune maladie génétique rare de la famille des leucodystrophies. Elle peut conduire à une destruction foudroyante de la myéline du cerveau permettant la conduction des messages nerveux. En quelques mois, cette destruction peut entraîner la perte de toutes les fonctions et un décès rapide.
Le virus du sida utilisé pour traiter
En 2006, Patrick Aubourg, professeur de neurologie pédiatrique à lhôpital Saint-Vincent-de-Paul, et Nathalie Cartier, directrice de recherche à lInserm, décident de mener sur ces enfants un essai thérapeutique inédit. Il sagit de leur greffer leurs propres cellules de moelle osseuse, après les avoir traitées par thérapie génique sans recourir à un donneur. Lidée ? Corriger les cellules souches de lamoelle osseuse du patient avant de les lui réinjecter. Comment ? En utilisant une version modifiée du virus du sida ! « On enlève dans le génome du VIH ce qui est mauvais, et on tire parti du fait que le VIH est capable de pénétrer dans le noyau de certaines cellules », explique Patrick Aubourg. Le VIH rendu inoffensif est utilisé comme vecteur de thérapie génique. Dernière étape : les cellules corrigées sont réinjectées. Elles vont gagner la moelle osseuse, se diriger vers le cerveau et y jouer un rôle correcteur. Cest heureusement ce qui sest passé pour les deux garçons.
Plus de deux ans après le début de leur traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée et aucun effet secondaire na été observé. « On a réussi à corriger environ 15 % des cellules souches de moelle osseuse, détaille le chercheur. On espère un jour arriver à corriger 30 %, voire 60 % des cellules, et ainsi raccourcir le délai pendant lequel la maladie continue davancer. » Le chercheur insiste sur deux points : « Dabord on ne soigne pas cette maladie, on stoppe sa progression. Ensuite la thérapie génique ne peut rien, malheureusement, pour les enfants qui ont déjà des symptômes. »Doù lintérêt de dépister très tôt cette maladie génétique (1 pour 20 000 naissances) dans les familles à risques.